Passano da 15 a 20 le Reti ERN (European Reference Network, reti di riferimento europee) dedicate a differenti gruppi di malattie rare e complesse per le quali l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù è Centro di riferimento. Fra gli istituti pediatrici di tutta Europa, l'ospedale della Santa Sede è quello che partecipa al maggior numero di reti.
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Roche lancia in Italia un nuovo trattamento efficace sulle tipologie più diffuse di Atrofia Muscolare Spinale - SMA (tipo 1, tipo 2 e tipo 3), l’AIFA ha infatti approvato l’immissione in commercio e rimborsabilità di risdiplam, soluzione innovativa per il trattamento a domicilio di pazienti con SMA studiata su un campione di popolazione ampio ed eterogeneo sia per età sia per caratteristiche di patologia che si è dimostrata efficace in tutti i target pazienti studiati.
Una disfunzione dei neuroni della corteccia cerebrale sarebbe all'origine di una determinata forma di autismo. Nello specifico, si tratta dei neuroni di un'area cerebrale responsabile della comunicazione, i quali presentano un'anomalia, ovvero un eccessivo numero di sinapsi, deputate a loro volta a ricevere e inviare segnali.
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A Napoli la sua famiglia lo ha festeggiato con i fuochi d’artificio: è tornato a casa per Natale il ragazzo sedicenne ammalato di fibrosi cistica, che nello scorso ottobre è stato sottoposto nell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, a un doppio trapianto di fegato e polmoni.
L’International Alliance delle ALS/MND Associations ha assegnato il Forbes Norris Award 2021 al professor Adriano Chiò, Direttore della Neurologia 1 universitaria e del Centro Regionale Esperto per la Sclerosi Laterale Amiotrofica dell'ospedale Molinette della Città della Salute di Torino e dell’Università di Torino.
Uno studio italiano ha individuato un nuovo potenziale bersaglio terapeutico, evidenziando l’efficacia di un farmaco in un modello preclinico di Sclerosi laterale amiotrofica (Sla) nel rallentare la progressione della neurodegenerazione e nell’aumentare la sopravvivenza dei modelli murini.
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Takeda Italia rafforza e ridisegna la propria presenza nel settore delle malattie rare: sotto la guida di Alessandro Lattuada nasce oggi in Italia la nuova Business Unit Rare per allineare in un unico team tutte le risorse necessarie a trasformare nei prossimi anni il trattamento di patologie poco diffuse e ancora troppo poco conosciute.
La Sla è una malattia del sistema nervoso caratterizzata dalla progressiva neuro-degenerazione delle cellule motoneuronali, per la quale non sono ancora state identificate cure mediche efficaci. A partire da una serie di investigazioni precedenti basate su indagini genomiche ad ampio spettro, un team di ricercatori dell’Istituto per la ricerca e l’innovazione biomedica (Irib) e dell’Istituto di biochimica e biologia cellulare (Ibbc) del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr) ha rivelato la deregolazione del recettore CXCR2 nei neuroni corticali di un sottogruppo di pazienti affetti da Sla sporadica.
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Da oggi, una pagina concreta della letteratura scientifica sulla SLA, Sclerosi Laterale Amiotrofica, porta il nome di BAOBAB.
Il vaccino anti Covid funziona e protegge anche le persone con malattie autoimmuni, senza alcuna differenza di efficacia tra soggetti sani e persone con malattie infiammatorie immunomediate in terapia.
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