Migliorare i risultati funzionali e la qualità della vita, attraverso l’ottimizzazione dei trattamenti complementari e riabilitativi, dei pazienti affetti da sarcomi dei tessuti molli, una tipologia rara ma estremamente aggressiva di tumore maligno.
Sono stati pubblicati nel Journal of Cardiac Failure i risultati di un'analisi di sopravvivenza real-world dello studio Thaos (Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey) su pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina (Attr-Cm) trattati o non trattati con tafamidis.
Cercare nuove terapie per la fibrosi cistica, studiando l'infiammazione delle vie aeree o bersagli terapeutici alternativi al canale del cloro: sono questi gli obiettivi dei due progetti riservati a giovani ricercatori o ricercatrici finanziati dalla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica (FFC Ricerca), ente del terzo settore (ETS) nato per informare su questa patologia e promuovere progetti avanzati di ricerca che aumentino durata e qualità di vita delle persone che ne sono colpite.
L'atrofia muscolare spinale (SMA) è la più diffusa tra le malattie genetiche rare: colpisce prevalentemente neonati, bambini e giovani adulti, determinando una precoce perdita dell’attività dei motoneuroni e conseguente perdita dell’attività respiratoria e motoria.
Roche ha annunciato che la Commissione Europea ha approvato l’uso di crovalimab – un nuovo anticorpo monoclonale riciclante che inibisce la proteina C5 del sistema del complemento – in adulti e adolescenti (a partire dai 12 anni di età e di peso pari o superiore a 40 kg) affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN), a prescindere che siano o non siano stati precedentemente trattati con inibitori della proteina C5.
Il Consiglio federale vuole migliorare la presa a carico dell’intervento precoce intensivo per i bambini affetti da gravi disturbi dello spettro autistico.
Una nuova strategia per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) basata sugli esosomi, microvescicole in grado di favorire la riparazione e rigenerazione dei tessuti: ecco la nuova scoperta di un team multidisciplinare di scienziati appena pubblicata su Nature Nanotechnology.
"Non far sentire sole le famiglie". È questo il messaggio principale dell'Open Day promosso dall'associazione BA.BI.S. Odv insieme al Centro per le Malformazioni Craniofacciali dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, dedicato alle famiglie e ai pazienti con labiopalatoschisi.
La profilazione molecolare del paziente per calibrare la terapia in modo da produrre la massima efficacia è già una realtà in molti tumori comuni, come il carcinoma della colon-retto o del polmone.
Le linee d’indirizzo elaborate dall’Iss per l’utilizzo della medicina narrativa nella cura dei pazienti sono uno strumento che guida la progettazione dei percorsi narrativi nell’80% dei casi.