Il Gruppo Menarini ("Menarini"), azienda italiana leader nel settore farmaceutico e diagnostico, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato ORSERDU* per il trattamento di donne in postmenopausa o uomini adulti con carcinoma mammario avanzato o metastatico ER+, HER2-, ESR1-mutato, con progressione della malattia dopo almeno una linea di terapia endocrina. Stemline Therapeutics ("Stemline"), una società interamente controllata dal Gruppo Menarini, con sede a New York e focalizzata sulla terapia oncologica, commercializzerà ORSERDU negli Stati Uniti.
"L'approvazione di ORSERDU da parte della FDA rappresenta la prima terapia in assoluto per le pazienti affette da carcinoma mammario ER+, HER2- avanzato o metastatico con mutazioni ESR1 e siamo molto orgogliosi di offrire una terapia mirata che risponde a questa enorme esigenza non soddisfatta", ha commentato Elcin Barker Ergun, Chief Executive Officer del Gruppo Menarini. "Siamo grati ai pazienti, ai ricercatori e agli amministratori che hanno partecipato agli studi clinici che hanno portato a questa straordinaria innovazione".
ORSERDU è stato approvato dalla FDA con la designazione di Priority Review e Fast Track sulla base dei risultati dello studio registrativo di Fase III EMERALD, che ha dimostrato una sopravvivenza libera da progressione (PFS) statisticamente significativa con elacestrant rispetto alla monoterapia endocrina SOC (fulvestrant, letrozolo, anastrozolo, exemestane), soddisfacendo entrambi gli endpoint primari in tutti i pazienti e in quelli i cui tumori presentavano mutazioni ESR1.
Nel gruppo di pazienti i cui tumori presentavano mutazioni ESR1, elacestrant ha ridotto il rischio di progressione o morte del 45% (PFS HR=0,55, 95% CI: 0,39, 0,77) rispetto al SOC. Un'analisi post-hoc dei risultati della PFS in base alla durata del precedente utilizzo di inibitori CDK4/6i (CDK4/6i) è stata presentata al San Antonio Breast Cancer Symposium (SABCS) nel dicembre 2022. La PFS mediana è stata di 8,6 mesi con elacestrant rispetto a 1,9 mesi con SOC, nelle pazienti i cui tumori presentavano mutazioni ESR1 ed erano state trattate con un CDK4/6i per almeno 12 mesi.
I dati sulla sicurezza sono coerenti con quelli delle altre terapie endocrine. La maggior parte degli eventi avversi (AE), tra cui nausea e dolori muscolo-scheletrici, sono stati di grado 1 e 2. Non è stato osservato alcun problema di sicurezza ematologica e nessuna delle pazienti in nessuno dei due bracci di trattamento ha avuto bradicardia sinusale.
"Il carcinoma mammario ER+ e HER2- avanzato o metastatico pretrattato con una terapia a base di endocrini rimane un'area di necessità medica insoddisfatta. L'ultima terapia endocrina approvata risale a circa 20 anni fa e sono necessarie opzioni endocrine efficaci per questa popolazione di pazienti", ha dichiarato il Dr. Aditya Bardia, MD, MPH, Direttore della Ricerca sul Cancro al Seno del Mass General Cancer Center, Professore Associato presso il Dipartimento di Medicina della Harvard Medical School e Sperimentatore principale dello studio EMERALD. "Le mutazioni ESR1 sono un noto driver di resistenza alla terapia endocrina standard e finora sono state difficili da trattare. L'approvazione di elacestrant è benvenuta perché offre una nuova opzione per le pazienti con carcinoma mammario metastatico ER+ e HER2-. Questa terapia ha come bersaglio le mutazioni ESR1 nel carcinoma mammario metastatico e offre alle pazienti una comoda dose orale una volta al giorno".
"Ogni anno a 300.000 americani viene diagnosticato un tumore al seno e il tumore al seno metastatico causa la stragrande maggioranza dei decessi dovuti alla malattia: più di 43.000 ogni anno. Abbiamo urgentemente bisogno di nuove e migliori opzioni terapeutiche per prolungare e migliorare la vita delle persone affette da tumore al seno metastatico", ha dichiarato Sonya Negley, direttore esecutivo di Metavivor. "Siamo entusiasti dell'approvazione di ORSERDU, una nuova terapia endocrina orale, per le pazienti con tumori che ospitano mutazioni ESR1, presenti fino al 40% dei tumori al seno ER+, HER2- avanzati o metastatici. Consigliamo alle pazienti di sottoporsi al test per le mutazioni ESR1 al momento della progressione del trattamento metastatico, in modo che il loro team sanitario possa identificare le opzioni terapeutiche più adatte alla loro malattia."
