DISTROFIA MUSCOLARE, RIUNITE A ROMA LE ORGANIZZAZIONI MONDIALI

Riunite a Roma le organizzazioni che, in tutto il mondo, sostengono la ricerca per la distrofia muscolare e che fanno parte del Duchenne Research Collaborative International (DRCI). Obiettivi primari dell’incontro, organizzato da Parent Project Onlus al River Palace Hotel di Via Flaminia, sono: definire le modalità operative dell’Agenzia per gli Investimenti nella Ricerca e per le Risorse della Ricerca, che si occuperà della registrazione dei progetti mondiali sulla distrofia muscolare; organizzare il Network Globale per le sperimentazioni cliniche, grazie al quale sarà possibile accelerare la ricerca portata avanti dalla comunità internazionale dei ricercatori Duchenne.
Si farà il punto su un anno di lavoro e sugli sviluppi dei diversi registri pazienti che si stanno costruendo nel mondo affinchè i dati siano confrontabili e inclusi in un Database Globale e sarà illustrato il lavoro del Comitato Etico istituito dal DRCI per promuovere le Linee Guida per l’industria e per le associazioni non-profit che investono, tempo e risorse, per aiutare i pazienti affetti dalla Distrofia di Duchenne. Il comitato sta attualmente sviluppando una piattaforma etica per gli investimenti nella ricerca traslazionale nelle malattie rare, utilizzando la Duchenne come modello.