Modificare la molecola di un farmaco per renderlo migliore, esattamente come fa un meccanico quando migliora le prestazioni di un’auto potenziando il motore. È quanto fatto dai i biotecnologi dell’Università di Ferrara con “la messa a punto di una nuova super-proteina per la cura dell’emofilia di tipo B”.
Lo studio, i cui risultati sono stati pubblicati sulla rivista ‘British Journal of Haematology’, parte dal presupposto che “le terapie attualmente in uso per la cura delle malattie emorragiche, come l’emofilia- spiega il coordinatore Alessio Branchini, del Dipartimento di Scienze della vita e Biotecnologie- agiscono ripristinando la normale coagulazione del sangue, una funzione essenziale per il nostro organismo e di cui gli emofilici sono carenti. Purtroppo però questi farmaci presentano dei grossi limiti legati alla loro durata limitata nel sangue, e i pazienti sono obbligati a sottoporsi ogni settimana a ripetute infusioni di farmaco”.
Il team dell’Ateneo ferrarese- composto dal professor Mirko Pinotti, dalla dottoressa Silvia Lombardi, prima autrice dello studio, e dal dottor Mattia Ferrarese, in collaborazione con il gruppo del professor Jan Terje Andersen della University of Oslo- ha quindi sviluppato, dettaglia Lombardi, “una nuova molecola, un prodotto biotecnologico chiamato ‘proteina di fusione'”. Si tratta di “una proteina in cui siamo riusciti a combinare due diverse molecole con caratteristiche interessanti: l’albumina, che è naturalmente prodotta dal nostro organismo e ha una durata nel sangue addirittura di settimane, e il fattore IX della coagulazione, cioè la proteina utilizzata per trattare l’emofilia B”.
E l’impatto della ricerca “è di più ampio respiro rispetto al solo campo specifico di applicazione”, puntualizza poi Pinotti, in quanto “questa tecnologia, così come l’approccio biotecnologico da noi usato, può essere esteso ad altre molecole di interesse terapeutico e ad altre patologie, rendendo questo stesso approccio davvero intrigante per le sue potenzialità di applicazione”. Gli autori dello studio, precisano però dall’Università, sottolineano che “l’iter è ancora lungo perché questa nuova molecola possa essere davvero un farmaco a disposizione dei pazienti, in quanto al momento è stata testata soltanto a livello pre-clinico”.
