Terapia Sclerosi multipla: fingolimod riduce di un terzo il tasso di perdita di volume cerebrale

Novartis ha annunciato oggi nuovi dati che indicano come il trattamento continuato con fingolimod determina una riduzione della perdita di volume cerebrale nei pazienti con forme recidivanti di sclerosi multipla (SM) ed è stato associato a una più elevata percentuale di pazienti rimasti liberi dalla progressione della disabilità1,2.

Questi dati sono stati presentati al 29° Congresso del Comitato Europeo per il Trattamento e la Ricerca sulla Sclerosi Multipla (ECTRIMS, European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis), attualmente in corso a Copenhagen, Danimarca.

La perdita di volume cerebrale si sta affermando come uno dei migliori indicatori di progressione della disabilità a lungo termine nella SM ed è un argomento di grande interesse nell’ambito della comunità scientifica dedicata allo studio e alla cura di questa patologia3. La ricerca infatti si concentra sempre più sui trattamenti che riducono il tasso di perdita di volume cerebrale. Fingolimod è l’unico trattamento orale per la SM che ha dimostrato di determinare un precoce e costante rallentamento della perdita di volume cerebrale; i nuovi dati presentati all’ECTRIMS vanno ad aggiungersi al numero crescente di evidenze che testimoniano l’efficacia di fingolimod nella SM e rafforzano la correlazione tra perdita di volume cerebrale e progressione della disabilità a lungo termine1.

«I dati che presentiamo oggi sono incoraggianti, perché provengono da studi che sono stati condotti nell’arco di quattro anni e che dimostrano che fingolimod rallenta sia il tasso di perdita di volume cerebrale sia la progressione della disabilità nei pazienti con SM», ha dichiarato il Dr. Timothy Wright, Global Head Development, Novartis Pharmaceuticals. «Questi sono obiettivi terapeutici fondamentali per i pazienti affetti da questa malattia cronica e debilitante».

Conclusioni principali

• I risultati complessivi a quattro anni dello studio pivotale FREEDOMS e della sua estensione hanno dimostrato che i pazienti trattati in modo continuato con fingolimod 0,5 mg hanno beneficiato fino a un terzo in meno di perdita di volume cerebrale rispetto ai pazienti che sono passati a fingolimod dopo aver ricevuto un placebo per due anni. Il ritardo di due anni nell’iniziare il trattamento con fingolimod è stato pertanto associato ad una maggiore perdita di volume cerebrale2.

• Complessivamente, i pazienti rimasti liberi dalla malattia hanno mostrato tassi ridotti di perdita di volume cerebrale rispetto ai pazienti che hanno sperimentato attività di malattia e progressione della SM. Tuttavia i benefici di fingolimod per quanto riguarda il tasso di perdita di volume cerebrale sono stati osservati a prescindere dal fatto che i pazienti fossero liberi da malattia o che sperimentassero attività di malattia2. (L’attività della malattia è stata determinata sulla base di parametri che forniscono una valutazione a largo spettro della SM: progressione della disabilità, recidive e nuove lesioni cerebrali rilevate dalle scansioni di risonanza magnetica per immagini).

• Un’analisi separata dei tre studi principali (FREEDOMS, FREEDOMS II e TRANFORMS) ha dimostrato una correlazione tra progressione della disabilità e incremento del tasso di perdita di volume cerebrale e questa correlazione è aumentata nel tempo1.

• Nel corso degli studi un volume più elevato di lesioni al basale (identificato attraverso la risonanza magnetica) e la presenza di lesioni attive al basale sono risultate predittive di una conseguente perdita di volume cerebrale. Invece, i pazienti trattati con fingolimod hanno sperimentato una perdita di volume cerebrale inferiore rispetto a quelli trattati con placebo o con IFN beta-1a IM, a prescindere dal volume delle lesioni al basale e dal loro numero4.

• I pazienti affetti da SM con un tasso maggiore di perdita di volume cerebrale hanno avuto maggiori probabilità di andare incontro una progressione della disabilità1.

Ridurre la progressione della malattia nelle persone affette da SM è un obiettivo terapeutico cruciale, perché la SM può avere un impatto significativo sulla qualità di vita dei pazienti, dei loro familiari e di coloro che se ne prendono cura. L’autonomia di molti pazienti viene gradualmente compromessa da una mobilità sempre più ridotta, e alcuni pazienti possono perdere la capacità di camminare o manifestare disturbi della vista. La SM è anche associata a un rilevante costo economico: secondo alcuni studi condotti in diversi Paesi europei i costi annuali della patologia ammontano a circa € 30.000-40.000 per paziente5.

Bibliografia

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3. Preventing brain atrophy should be the gold standard of effective therapy in multiple sclerosis (after the first year of treatment): Commentary. Controversies in Multiple Sclerosis. Multiple Sclerosis Journal19(8) 1007–1008.

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17. Montalban X, Barkhof F, Comi G, et al. Long-term comparison of fingolimod with interferon beta-1a: results of 4.5-year follow-up from the extension phase III TRANSFORMS study Poster presented at: 28th Congress of the European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis; ottobre 10-13, 2012; Lyon, France. Abstract P517.

18. Kappos L, Radue E-W, O'Connor P, et al. Phase 3 FREEDOMS study extension: fingolimod (FTY720) efficacy in patients with relapsing-remitting multiple sclerosis receiving continuous or placebo-fingolimod switched therapy for up to 4 years. Poster presented at: 28th Congress of the European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis; ottobre 10-13, 2012: Lyon, France. Poster P979.

19. Novartis data on file.